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2025年9月5日，信念医药集团（Belief BioMed，BBM），一家专注于创新基因治疗的高科技企业，宣布其独立研发的BBM-D101注射液已顺利完成中国医学科学院北京协和医院的注册临床研究首例受试者给药，此项工作由该院神经科的戴毅主任主持。

该研究是一项开放标签、单次给药的注册临床试验，主要目的是评估BBM-D101注射液通过静脉输注于4至9岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）男孩身上的安全性和有效性。BBM-D101注射液采用了公司自有的工程化衣壳，设计目的是增强肌肉组织的转导效率。相较于国外同类产品，该药的给药剂量设定较低，希望能够在保障安全性方面取得较好效果。更早之前，该药已于2024年7月展开了一项由研究者发起的临床研究，截至现在已为6名男孩完成给药，并取得了显著的安全性和疗效数据。

关于杜氏肌营养不良症（DMD），是一种因抗肌萎缩蛋白基因突变引发的X连锁隐性遗传性肌肉疾病。全球每5000名男孩中大约会有1名受到此病困扰，其中，中国的患者群体估算约有7万人。在美国则少于5万人。此病常在6岁前甚至婴幼儿阶段便开始出现症状，多数患者在10至12岁间逐渐失去行走能力，并在30岁左右因心脏或呼吸功能衰竭面临生命威胁。为此，临床亟需开发新的治疗方法。

关于BBM-D101注射液，这是一种由信念医药自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，只需单次静脉输注，即可顺利获得工程化的rAAV载体将优化的基因送到全身肌肉，达到“一次给药、长期有效”的治疗目标。该药在信念医药的商业化生产基地制造，符合中国和美国的药品生产质量管理规范（GMP）标准。在此之前，BBM-D101注射液已在多个重要的监管节点按照计划推进，比如2024年11月，该药先后取得美国FDA的孤儿药认定与儿科罕见病资格，2025年1月和2025年4月，分别取得美国和中国的IND批准。2025年8月，相关注册临床研究成功完成首次受试者给药。

信念医药公司（Belief BioMed Inc.），是一家国际化企业，致力于创新基因治疗产品的研发、生产与临床应用。公司顺利获得尖端的病毒载体技术，持续有助于严重遗传和慢性疾病的治疗进步。其在多种关键领域进行了技术布局，并有多个产品管线已进入临床阶段或正在提交IND申请。

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