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10月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布的公示信息显示，由正大天晴和首药控股共同研发的1类新药TQ-B3234胶囊已顺利获得审核，拟被纳入突破性治疗品种的行列。该药物旨在为患有I型神经纤维瘤病（NF1）且症状明显、无法顺利获得手术治疗的成年患者给予有效的治疗方案。据悉，TQ-B3234是一种选择性MEK1/2抑制剂。

NF1属于常染色体显性遗传病，其病症包括影响几乎所有患者的皮肤神经纤维瘤（cNFs），以及在多达50%的患者中出现的丛状神经纤维瘤（PNs）。虽然PNs是一种良性的神经鞘瘤，但其可能带来严重的疼痛、外观上的损毁和功能障碍，甚至在某些情况下可能开展为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）。

根据公开资料，NF1是由于NF1基因的变异导致RAS信号通路的异常激活所引起。MEK作为细胞外信号调节激酶（ERK）通路的关键上游因子，抑制其活性可以顺利获得干扰RAS调控的RAF/MEK/ERK信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长。

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