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2025年11月14日，圣因生物（SanegeneBio）欣然宣布，其创新研制的针对补体C3的小干扰RNA（siRNA）药物SGB-9768的I期临床试验结果已在2025年美国肾脏病学会肾脏周（ASN Kidney Week 2025）上以壁报形式展出。此次试验在新西兰和中国同时召开，由新西兰临床研究中心的Nicholas Cross博士负责展示研究成果。
研究背景与方法
本次公布的临床Ⅰ期试验数据整合了在新西兰和中国两地分别进行的SGB-9768-001和SGB-9768-002研究结果。这两项研究均采用随机、双盲、安慰剂对照设计，进行单次给药的剂量递增实验，以评估SGB-9768皮下注射的安全性、耐受性和药物动力学特征。参与研究的共有74名健康受试者（其中新西兰29人，中国45人），探索了从低剂量到高剂量共七个剂量组的效果。
试验结果与结论
在剂量依赖性的效果研究中，SGB-9768显示出显著且持久的补体C3水平降低及补体通路活性抑制。在新西兰，400 mg剂量组的血清C3水平在第4周时降幅最大，达86.8%，补体途径活性抑制率达到100%并持续至第24周。在中国，600 mg剂量组的血清C3水平降幅更高，达96.3%，替代补体途径的活性完全抑制，效果同样可持续24周。
安全性与耐受性分析
试验数据显示，SGB-9768在两个国家的研究中均表现出良好的安全性和耐受性。未观察到任何剂量限制性毒性，也无因药物不良反应导致退出试验的情况发生。这些数据为SGB-9768的进一步临床开发打下了坚实基础，尤其是在治疗IgA肾病和C3肾小球病等补体介导的肾脏疾病方面，国际上尚无长期有效控制此类疾病进展的创新疗法。
关于补体介导的肾脏疾病
补体系统在维持自身体内平衡方面扮演了重要角色，但其过度活化可能导致多种肾脏疾病，例如IgA肾病（IgAN）和C3肾小球病（C3G）。IgAN是我国最常见的原发性肾小球疾病之一，具有很高的患者基数，而C3G则是一种罕见的肾病，常于青壮年中出现。这些疾病因为进展迅速且缺乏有效治疗手段而带来严重的公共健康挑战。
关于SGB-9768
作为圣因生物独立开发的首批靶向补体C3的siRNA药物，SGB-9768利用RNA干扰技术，显现出强大的“同类最佳”的治疗潜力。其长效机制使得每3至6个月一次的给药方案成为可能，极大地提高了患者用药的便利性。SGB-9768现在正在中国进行II期临床试验，并取得了美国FDA孤儿药资格认证，用于治疗C3G。
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