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编者按：在刚刚过去的2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）对60多款创新疗法和疫苗给予了批准。依据《处方药用户收费法案》（PDUFA）所设定的时间表，预计在2025年12月，FDA将对8种新药做出审批决定。本文将就这些前景可观的疗法进行相关介绍。

12月美国FDA可能批准的新药

第一时间，LIB Therapeutics公司推出的Lerodalcibep是一种靶向PCSK9的抑制剂，旨在为患有原发性高脂血症和动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的患者给予便捷的每月一次自行皮下注射的治疗方案。此药物经过工程化设计，融合了人血清白蛋白（HSA），从而显著延长了其在体内的半衰期。2024年12月，该公司向FDA提交了生物制品许可申请，寻求批准以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）治疗ASCVD和高风险患者。以LIBerate研究为支持的临床试验显示，该疗法在降低LDL-C水平方面取得了显著成效。

Milestone Pharmaceuticals开发了Etripamil，是一款鼻喷雾剂形式的非二氢吡啶类L型钙通道阻滞剂，主要用于阵发性室上性心动过速（PSVT）的治疗。值得注意的是，Etripamil可以在家中或任何情况下自行使用，这种便捷的治疗方式有望取代现在的急诊治疗。箕星药业在大中华区取得了开发和商业化该药物的独家授权。JX02002临床研究报告称该药在患者的心律转复上具有显著的临床优势。

由艾伯维和Aldeyra Therapeutics研发的Reproxalap是一种小分子活性醛抑制剂，具有望成为“first-in-class”疗法的潜力。它顺利获得降低活性醛含量减少眼部炎症，从而改善干眼症（DED）。临床试验结果表明，在特定环境下使用Reproxalap的患者眼部不适显著降低。

GSK推出的Depemokimab是一种靶向白细胞介素-5（IL-5）的超长效生物制品，适用于治疗嗜酸性粒细胞哮喘和伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎。每六个月给药一次的频率使其特别适用于严重哮喘患者。临床试验显示，该药物可显著减少哮喘发作的频率，提高患者生活质量。

Omeros公司的Narsoplimab是一种全人源单克隆抗体，针对MASP-2蛋白。它被用于治疗造血干细胞移植相关的血栓性微血管病（TA-TMA）。FDA给予了Narsoplimab多项认定，包括突破性疗法和孤儿药资格，临床数据表明其在改善患者生存期方面效果显著。

Cytokinetics公司研发的Aficamten是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。其创新机制能够有效降低心肌收缩强度。临床试验数据表明，Aficamten显著提升了患者的运动能力，并具有良好的安全性。

Corcept Therapeutics正推出Relacorilant，这是一种口服性的选择性糖皮质激素受体（GR）拮抗剂，得到了治疗内源性高皮质醇症（库欣综合征）的孤儿药资格认定。临床试验显示，在多个方面Relacorilant对症状有明显改善，有可能成为标准疗法。

此外，Innoviva Specialty Therapeutics开发的Zoliflodacin是一种创新口服抗生素，用于治疗单纯性淋病。此药物独特的作用机制，可以有效对抗多重耐药菌株并可能成为数十年来首个新型抗生素，其在临床试验中展示了良好的治疗效果和安全性。

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