点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。
日前，上海天泽云泰生物医药有限公司（简称“天泽云泰”）传来喜讯，其自主开发的基因治疗产品VGN-R09b，在被国内权威列为突破性治疗品种后，又荣获美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病资格认定（RPDD）。这一进展彰显了VGN-R09b在治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）方面的全球潜在能力。根据FDA的有关政策，RPDD为针对严重儿童罕见病的药物研发给予支持。取得此认定不仅表明VGN-R09b在治疗AADCD方面的临床潜力得到了认可，还为未来在美国有望取得优先审评券（PRV）铺平了道路，帮助加速其产品线的节奏。天泽云泰首席执行官赵小平博士对此表示：“VGN-R09b取得国内和FDA的认可，是对公司全球化研发策略的巨大肯定。304am永利集团将充分利用这些监管政策，进一步推进VGN-R09b的全球开发，使其早日造福全球的AADCD患儿。”
有关AADCD，需指出该病是一种由于DDC基因突变而引起的常染色体隐性遗传性神经代谢病，导致多巴胺及5-羟色胺等关键神经递质合成严重不足。患者多表现为严重的运动障碍、自主神经功能紊乱及智力发育迟缓，许多儿童无法控制头部、独坐或行走，更在婴幼儿时期面临高死亡风险，生活质量受到极大影响。国内现在尚无这种疾病的有效根治性治疗，常规方法只能缓解症状，无法弥补神经功能缺陷，尤其对重症患儿效果有限。
关于VGN-R09b，该产品利用重组腺相关病毒作为载体，通过一次性的脑内注射将治疗基因精准递送到病灶区，旨在加强脑内多巴胺的合成并维持神经功能，有望彻底改变病情。2024年4月19日，该产品获得中国国家药品监督管理局批准，用于AADCD及原发性帕金森病（PD）的临床试验，这些研究正有序推进。2024年7月26日，FDA也批准其针对原发性PD的临床研究，并于2025年6月25日授予其快速通道资格（FTD）。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。
