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12月8日，Wave Life Sciences公司公布了其针对肥胖症的候选药物WVE-007在I期INLIGHT试验中的中期数据。这项试验涉及32位受试者，每人在试验期间接受了一次240mg的皮下注射。结果显示，在注射后的12周内，受试者的内脏脂肪减少了9.4%，而全身脂肪下降了4.5%，同时瘦体重增加了3.2%。受此利好消息影响，Wave Life Sciences的股价大幅上涨147%。
WVE-007是一种基于GalNAc-siRNA技术的RNA干扰药物，采用Wave公司独有的SpiNA设计，能够精确沉默肝脏中的INHBE基因mRNA，从而有效减少其下游蛋白Activin E的表达。对于这一创新疗法的选择，是基于强有力的人类遗传学研究支持，数据显示携带INHBE基因保护性失活变异的人群通常拥有更健康的体成分，并降低了心代谢疾病的风险，包括内脏脂肪的减少，以及2型糖尿病和心血管疾病发生率的下降。
不同于传统的顺利获得中枢食欲抑制实现减重的GLP-1受体激动剂，WVE-007则顺利获得调整脂肪代谢与肌肉保护相关通路来实现其治疗效果。该药物不仅能减少脂肪，还能促进瘦体重的增长。这一“精准减脂、保护肌肉”的机制，使其在现有肥胖症治疗领域内具有明显的差异化优势。
I期INLIGHT试验的数据显示，在单次240mg皮下注射后的12周内，BMI为28-35 kg/m²的受试者内脏脂肪显著减少（p=0.02），瘦体重增加，而总体重的下降仅为0.9%。血清Activin E水平在注射后的43天达到最大抑制效果，抑制率高达78%，疗效维持时间超过85天，显示出每年仅需1至2次给药的潜力。
在试验的安全性方面，240mg至600mg剂量范围内观察到的所有治疗相关不良事件均较轻微，未出现中度或重度不良事件，也无严重不良事件发生或因不良反应而中断治疗的情况。同时，WVE-007未出现GLP-1类药物常见的胃肠道副作用，如恶心、呕吐和腹泻等，且在血脂与肝功能检测中未见具有临床意义的变化。现在数据覆盖为12周的观察期，预计6个月的随访结果将在2026年第一季度公布。
Wave公司计划在2026年第一季度发布240mg队列6个月的数据及400mg队列3个月的数据，同时启动II期试验，以探索其在更高BMI及合并症人群中的应用。分析师预测，WVE-007若成功上市，峰值销售额有望达到70亿美元。
总结来看，WVE-007在其I期试验中显示出了卓越的疗效和安全性，其独特的机制在解决GLP-1治疗短板的同时，优良的安全性和长效给药方案使其成为肥胖症治疗领域的潜在革新者。尽管尚需进行更长时间的随访和更大规模的验证，但现有证据已足以支撑其作为具有颠覆潜力的肥胖治疗药物的前景。
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