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2025年12月9日，第67届美国血液学会(ASH)年会上，启函生物顺利获得口头报告和多场海报展示，详细揭示了其同种异体CAR-T项目卓越的临床成果，同时展示了支持其体内CAR-T项目开发的重要临床前研究数据。
启函生物在口头报告中重点提到三项针对QT-019B治疗多种自身免疫疾病的研究成果，该研究共纳入20名患者。结果显示，QT-019B在治疗过程中耐受性良好，没有发生高于1级的细胞因子释放综合征事件，且无免疫效应细胞相关神经毒性综合征或严重感染案例被报告。
QT-019B是启函生物研发的一款基于“现货型”同种异体CAR-T细胞的产品，由健康供体的外周血白细胞单采产物进行基因编辑后开展而来，能够稳定表达靶向CD19和BCMA的两种嵌合抗原受体，实现对同时表达CD19和BCMA细胞的识别和清除。为减少发生移植物抗宿主病的风险，产品顺利获得基因敲除技术消除了T细胞受体的表达。此外，此产品还顺利获得多重基因编辑确保其低免疫原性，以减少自身NK细胞和T细胞的识别与攻击。
在涉及多个复杂自身免疫疾病的研究中，19名接受治疗剂量的患者显示出显著的临床获益，唯一1例接受亚治疗剂量的患者未纳入疗效分析。
具体数据显示：
- 系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症中，共6名患者，5名完全缓解并且血小板计数恢复正常，1名达到部分缓解；
- 抗磷脂综合征相关血小板减少症中，5名患者中有4名达到完全缓解；
- 自身免疫性溶血性贫血中，3名患者中有2名恢复正常血红蛋白水平；
- 系统性红斑狼疮患者中，1名达到DORIS缓解标准，1名在第二个月取得SRI-4应答；
- 神经系统自身免疫疾病患者正在接受持续随访。
药代动力学及药效学的分析表明，该产品有望实现长期的系统性免疫重塑，同时，19例患者中有17例观察到CAR-T细胞的显著扩增，表明致病性自身抗体的深度清除。对于多发性硬化症患者的早期分析显示，寡克隆区带和游离轻链快速且持久地清除。
此外，启函生物的QT-019B通过FDA及中国NMPA批准，针对难治性系统性红斑狼疮进入临床试验阶段，并取得了SLE-ITP适应症的快速通道资格，I期临床试验受试者入组顺利进行。
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