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    微滔生物首次发布体内CAR-T临床数据,治疗非霍奇金淋巴瘤显成效

    新药情报编辑 | 2025-12-10 |

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    126日,沙砾生物分拆出的企业微滔生物在美国血液学学会(ASH)年会上首次以口头报告的方式公布了其创新型候选产品GT801的临床数据。GT801是一款顺利获得T细胞特定靶向脂质纳米颗粒(LNP)递送优化mRNAanti-CD19在体CAR产品,应用了由沙砾生物和天泽云泰联合开发的CLAMP技术。该技术顺利获得将T细胞靶向的VHH抗体精确定位并与LNP结合,提高了靶向效率,避免了非特异性摄取,确保了CAR的高效特异性表达,并充分发挥CAR-T细胞的功能。

    在针对复发或难治性CD19阳性B细胞淋巴瘤的I期临床试验中(数据截至20251130日),两名非霍奇金淋巴瘤患者在未接受清淋预处理的情况下,分别完成了多次给予不同剂量的治疗方案。其中一名患者接受了3次每次0.5毫克的给药,另一名患者则完成了4次每次1.5毫克的给药。

    试验结果表明,受试者对治疗总体耐受性良好,外周血中的T细胞表现出高水平的CAR表达。给药后,观察到了持久且重复性强的CAR-T细胞扩增。此外,在外周血单核细胞中未检测到CAR的表达,这表明GT801没有出现脱靶递送的风险,进一步证明了T-LNP平台在提升靶向效率的同时有效避免了非特异性摄取。

    不仅如此,GT801还展示了快速且高效的药物动力学特性,能够迅速清除外周血和不同组织中的B细胞。两名患者的骨髓和淋巴结活检都显示B细胞被成功清除。在多次用药后的第四周,两名患者均达到部分病情缓解,实现了显著的治疗效果。

     


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