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对渐冻症（ALS）患者而言，身体逐渐失去功能但意识仍清醒的过程是一种难以形容的残酷境地。现在，ALS的治疗手段极其有限，难以有效阻止疾病进程。然而，现在一项全新的治疗方法带来了一丝曙光。

在2025年12月5日，达尔文起点生物制药有限公司研发的“注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物”（研发代号：ALT001）取得了国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可。这一突破性的疗法不同于传统的干细胞或外泌体疗法，它革新性地成为国内首个进入临床阶段的“无细胞”、“非外泌体”的细胞衍生物制剂，为包括ALS在内的疑难杂症开辟了新路径。

从活细胞到“活性因子”，ALT001采用了一种颠覆性技术路径。该制剂的核心不在于移植活细胞，而是提取干细胞在特定条件下分泌的“精华”。达尔文生物顺利获得其自主开发的“间充质干细胞应激诱导技术（ECIWEP）”平台进行研发。该平台顺利获得模拟干细胞所遇的“应激状态”，诱导其分泌大量生物活性蛋白复合物，之后经过严谨的纯化和冻干工艺制成可供注射的冻干粉。

公司对此项技术申请了专利，详细技术流程包括从应激诱导、细胞收集到超声破碎、酶解处理的具体实践，再经过多级离心、色谱纯化及冻干制备的标准化步骤。例如，诱导时间被精准控制在10至60分钟，结合特定频率和功率进行超声处理，并顺利获得色谱法在设定的pH和盐浓度下收集目标蛋白。这一系列严格的流程促使其取得监管组织的认可，使其顺利进入临床实验阶段。

然而，ALT001作为一种成分复杂的生物活性蛋白聚合物，在工业化生产中还面临“均一性”的挑战。如何确保不同批次原材料、个体差异以及应激情况能够生成较为一致的活性成分？怎样从多种蛋白复合物中识别出关键的有效成分及其比例？这些都是技术在大规模临床应用时亟需解决的问题。CDE批准其进入临床，显示了其前期数据在可控性和探索价值上的持续意义。

关于其作用机制，ALT001是顺利获得静脉或皮下注射的方式给药，其蛋白聚合物的尺寸超出血脑屏障通常允许的2-8纳米。因此，其如何作用于中枢神经系统仍有待解答。专利资料并未体现其对穿越血脑屏障进行特殊修饰，一种可能的推测是ALT001并非直接穿越屏障，而是可能顺利获得调节体内免疫或炎症反应，从而间接优化神经系统的微环境，具体机制尚需进一步研究。

初期临床探索，由北京天坛医院联合召开的随机、双盲、安慰剂对照研究的早期结果显示，接受ALT001的患者在120天后，逐步提升了ALS功能评分（ALSFRS-R），且效果与剂量具有关联性。同时，在一些病人中，脑脊液内神经损伤标志物“神经丝轻链（NfL）”水平呈现出剂量依赖性下降，指示可能的神经保护作用。在某些患者中，书写等精细运动功能也有所提升。

以上初步数据为这种新机制药物的潜力给予了支撑。对于ALS患者来说，任何经过严格科学验证的新可能性都值得期待。

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