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近期，Agios Pharmaceuticals公司宣布其研发的口服丙酮酸激酶（PK）激活剂Aqvesme（mitapivat）已取得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可用于治疗α型或β型地中海贫血的成年患者。这项突破性成果使mitapivat成为美国首个获准用于治疗非输血依赖型和输血依赖型地中海贫血的药物。

Mitapivat的疗效和安全性得到了全球多中心3期临床试验ENERGIZE和ENERGIZE-T研究的有力支持。这些研究以随机、双盲、安慰剂对照的方式进行，涵盖了452名在真实世界中具有代表性的患者。试验结果验证了mitapivat在主要和关键次要研究终点上的显著优势，与安慰剂相比，该药物不仅能明显改善溶血性贫血的症状，还能有效提升患者的生活质量，显著降低输血需求，增加血红蛋白水平，并减轻疲劳。

作为一款“first-in-class”的药物，mitapivat顺利获得提升红细胞的能量供应来改善血细胞健康，于2022年2月首次取得FDA批准，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症，标志着它是此类疾病的首个治疗选择。

与此同时，赛诺菲公司（Sanofi）亦宣布其开发的Wayrilz（rilzabrutinib）取得欧盟委员会批准，用于治疗对其他疗法无反应的免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。这是一种创新性的口服BTK共价抑制剂，专门应用于B细胞及肥大细胞相关的免疫疾病。依托赛诺菲的TAILORED COVALENCY技术，Wayrilz在抑制BTK靶点的同时，有效降低了潜在副作用的风险。

Wayrilz的获批基于LUNA 3研究的成功，该研究是一项关键性3期临床试验，显示Wayrilz在治疗持续性和慢性ITP患者时，能够显著提高患者的血小板水平和改善症状。研究纳入了202位持续性或慢性ITP患者，结果显示，Wayrilz组在第25周时有23%的患者达到了持久性血小板反应，而安慰剂组则为0%。此外，Wayrilz组患者的血小板反应持续时间显著延长至7周。

顺利获得这些医疗创新，科学家们在改善严重血液疾病患者生活质量方面又迈进了一步。

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