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5月14日，信念医药宣布其研发的帕金森病基因治疗药物BBM-P002注射液的临床试验申请已取得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。这一治疗方法运用了腺相关病毒（AAV）载体技术，将能够合成多巴胺的基因输送至帕金森病患者的大脑壳核区域，期望顺利获得单次给药实现长期疗效。

帕金森病是一种全球性常见的神经退行性疾病，其患病过程可长达二十年，主要表现为运动缓慢、静止性震颤、肌肉僵硬和姿势不稳等症状。在疾病的早期阶段，患者还可能经历一系列非运动症状，包括便秘、嗅觉减退、睡眠障碍、情绪低落、兴趣缺失及认知问题。现在，帕金森病的治疗方法涵盖药物、手术、肉毒毒素注射、运动疗法及心理干预等多种手段，但仍有许多患者的治疗需求未能得到充分满足。

作为一种基因治疗药物，BBM-P002注射液是顺利获得脑立体定向注射技术进行操作的。其独特的高亲和性AAV载体可以将优化的基因成分精确递送至大脑壳核区域，从而在纹状体中长期高效表达与多巴胺合成相关的基因。这样，预计该药物能够实现“一次给药、长期有效”的理想治疗。

在2023年2月，该药物的研究者发起了一项临床研究，并于2025年5月取得临床试验的许可。据信念医药的新闻稿称，这次临床试验设计为开放型的单次给药研究，旨在评估BBM-P002注射液顺利获得双侧壳核注射在原发性帕金森病患者中的安全性及疗效。

值得注意的是，BBM-P002注射液采用了信念医药自主研发的工程化病毒衣壳技术，使其在神经系统中的传递效率更高，并且所需的剂量低于现在市场上同类产品。这一进展为帕金森病患者给予了新的治疗希望。

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