点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。

2025年6月25日，渤健宣布了一项重大的研究进展，其在研反义寡核苷酸（ASO）药物salanersen（BIIB115/ION306）在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）中的1期研究结果已正式揭晓。该药物采用了一种与现有药物SPINRAZA®（诺西那生）相似的作用机制，但顺利获得设计优化，使得其效力更为显著，旨在有希望实现每年只需一次给药即可达到高效治疗的目标。

这项研究聚焦于之前接受过基因治疗的SMA患者，进行了一期研究的中期分析，旨在为salanersen进入更广泛的注册研究给予基础。研究结果显示，在每年给药一次的给药方案中，包括40mg和80mg的两个剂量组，均表现出优良的耐受性。更为重要的是，顺利获得降低神经丝蛋白的水平，证实该药物在显著减缓神经退行性病变方面发挥了持续作用。

此外，探索性临床结局数据显示，患者在接受一年治疗后功能方面取得了显著的临床改善，并达到了世界卫生组织（WHO）新的运动里程碑标准。该研究成果已在加利福尼亚州阿纳海姆，由Cure SMA组织举办的“SMA研究与临床护理大会”上进行了发布。

现在，渤健正持续与全球卫生监管组织沟通，以规划针对salanersen的3期研究方案设计。渤健拥有该药物的全球研发、生产及商业化权利，这些权利来源于从Ionis制药公司取得的授权，而Ionis则是该药物的最初发现者。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。